Mio figlio Artem (n. 20.09.2010) è in cura presso Microchirurgia 2 della Clinica RDKB di Mosca. Gli è stata diagnosticata la Sindrome di Sturge-Weber una vasta displasia degli arti superiori e inferiori di sinistra e del viso.
Mio figlio Artem (n. 20.09.2010) è in cura presso Microchirurgia 2 della Clinica RDKB di Mosca. Gli è stata diagnosticata la Sindrome di Sturge-Weber una vasta displasia degli arti superiori e inferiori di sinistra e del viso. Nessun intervento chirurgico non può aiutarlo. I medici per questo hanno prescritto un trattamento con il farmaco Rapamune. Il suo costo è di circa 53.000 rubli. Una tale somma non lo posso disporre.
Vi prego di aiutarci.
Con rispetto la mamma di Artem, Elena
LA PAROLA AI MEDICI
PROTOCOLLO CONSULTO MEDICO SPECIALISTICO RDKB di data 1.07.2016
Uso del farmaco non autorizzato in età pediatrica. Il Consulto medico specialistico. Componenti: Vice primario RDKB I. V. Brjusova, Primario reparto Day hospital ematologico e oncologico E. S. Donjush, Primario Microchirurgia 1 A. V. Bystrov, Medico curante O. V. Makarova, ha esaminato la questione della prescrizione del farmaco «Rapamune» (Sirolimus) al paziente Artem M., 5 anni (n. 20.09.2010), Cartella clinica M 9860-c., residente Regione di Voronezh e ricoverato presso Microchirurgia 1 dal 29.06.2016 sino ad oggi con la seguente diagnosi: Malformazione congenita vascolare. Displasia venosa arto inferiore sinistro. Sindrome di Sturge-Weber. Ampia displasia capillare parte superiore e inferiore degli arti, viso. Sindrome Atassica. Deficit sviluppo. Sindrome iperdinamica Cambiamenti EEG Epilettiformi. Bambino disabile. Il Consulto in riferimento alla progressione della malattia (crescita del tumore vascolare), l’impossibilità di effettuare una correzione chirurgica (tumore vaste dimensioni vascolari), alto rischio sviluppo stato trombo emorragico e sanguinamento che può mettere in pericolo la vita del paziente. Allo stato standard della terapia farmacologica della malattia non è data. Considerando la grave condizione del paziente, l’impossibilità di effettuare la correzione chirurgica, la mancanza di altre terapie finalizzate al tentativo di guarigione del bambino, la disponibilità di dati di efficacia e sicurezza del farmaco «Rapamune» nei bambini con tumori linfoidi, linfangiomatosi, emangiomatosi secondo ricerche estere ed anche esperienza propria maturata in reparti RDKB del Ministero della Sanità della Federazione Russa (Ematologia, Day hospital, Chirurgia microvascolare), in conformità con l’Ordinanza 494 del 09.08.05, il Consulto ha deciso di consentire al singolo caso l’uso – salvavita – del farmaco “Rapamune” (Sirolimus) a lungo termine, non inferiore a 2 anni, giornalmente per via orale alla dose di 0,5 mg x 2 p/l con un possibile aumento della dose fino a raggiungere la concentrazione del farmaco nel siero 6-12 ng/ml.
07.07.2016
Vice primario RDKB I. V. Brjusova
Primario reparto Day hospital ematologico e oncologico E. S. Donjush
Farmacologo clinico M. N. Kostyleva
Primario Microchirurgia 1 A. V. Bystrov Medico curante O. V. Makarova