Vi prego di aiutare mia figlia Anastasija (n. 16.02.2012) nell’acquisto di un costoso farmaco – Rapamune. Mia figlia è disabile dall’infanzia
Vi prego di aiutare mia figlia Anastasija (n. 16.02.2012) nell’acquisto di un costoso farmaco – Rapamune. Mia figlia è disabile dall’infanzia. Lei ha una malattia venosa molto grave: displasia alla gamba ed agli organi adiacenti. Sinora non c’erano farmaci, ma ora ci è stato prescritto questo nuovo farmaco che dovrebbe aiutare. Ho altri due figli e non ho marito. Da sola non riesco ad acquistarlo. Vi prego di aiutarci
Con rispetto la mamma di Nastja, Margarita
LA PAROLA AI MEDICI
CONSULTO MEDICO SCIENTIFICO RDKB 18.05.2017
“Somministrazione farmaco non uso pediatrico”
Il Consulto medico composto dal Vice primario di Chirurgia V. V. Nikolaev, il Primario del reparto Day hospital ematologico e oncologico E. K. Junjush, il Primario del reparto di Chirurgia Roentgen e ricerca diagnostica chirurgia Prof Ju. A. Pojaeva, Il Farmacologo clinico M. N. Kostyleva e dal Medico curante A. A. Myl’nikova ha esaminato la questione della somministrazione del farmaco «Rapamune» (Sirolimus) alla paziente Anastasja A. Ch., 5 anni (n. 16.02.2012), Cartella clinica N° 7963, residente nella città di Smolensk, ricoverata presso il reparto di Chirurgia Roentgen e ricerca diagnostica dal 16.05.2017 con la seguente diagnosi: ampia displasia venosa gamba destra, Sindrome di Klippel-Trenaunay, tromboflebite, coagulopatia secondaria.
Il Consulto ha concluso: in relazione all’impossibilità di trattamento chirurgico radicale, a causa delle grandi dimensioni vascolari e ipoplasia del tronco venoso della circolazione sanguigna in assenza di terapie farmacologiche standard della malattia Considerando le gravi condizioni della paziente, l’impossibilità di effettuare uns correzione chirurgica, l’alto rischio di progressione della malattia con l’avanzare di un pericolo per la sua vita; le complicazioni (coagulopatia secondaria), l’assenza di alterative terapeutiche finalizzate al tentativo di guarigione della bambina, nonché la disponibilità di dati sull’efficacia e sulla sicurezza del farmaco «Rapamune» nei casi di linfomi pediatrici, linfangiomatosi e emangiomatosi secondo ricerche estere, nonché l’esperienza, maturata nei reparti RDKB del Ministero della Sanità della Federazione Russa (Ematologia N1, Reparti Day hospital, Chirurgia Microvascolare e Chirurgia Roentgen), in conformità con il decreto dd 09.08.05, il Consulto ha deciso di consentire al singolo caso l’uso del farmaco «Rapamune» (Sirolimus), a lungo termine e per non meno di un anno, dose di 1mg 2 volte al dì un aumento possibile dose fino a raggiungere la concentrazione di farmaco/siero 6-15 mg/ml.
Il Vice primario di Chirurgia V. V. Nikolaev
Il Primario del reparto Day hospital ematologico e oncologico E. K. Donjush
Il Primario del reparto di Chirurgia Roentgen e ricerca diagnostica Prof Ju. A. Pojaev
Il Farmacologo clinico M. N. Kostyleva
Il Medico curante A. A. Myl’nikova
18 maggio 2017